Conferentie SATB2 2024 sheets: AAV-gebaseerde gentherapie voor SATB2 – is het mogelijk en zijn we er al?
Recombinante virale vectoren afgeleid van adeno-geassocieerde virussen (AAV's) zijn naar voren gekomen als de toonaangevende technologie voor op vectoren gebaseerde gentherapieën. Met recente klinische successen in een aantal klinische doelen en marktgoedkeuring van op AAV gebaseerde gentherapieën voor indicaties als spinale musculaire atrofie of hemofilie B, brengt deze opwindende technologie hoop voor miljoenen patiënten die getroffen zijn door genetische aandoeningen.
In zijn lezing zal Dr. Lisowski een breed overzicht geven van AAV-technologie en gentherapie in het algemeen. Hij zal het werk bespreken dat hij en zijn groep hebben gedaan voor de ontwikkeling van op maat gemaakte gentherapieën voor zeldzame genetische aandoeningen en de impact die dit werk kan hebben op andere aandoeningen, zoals SATB2.
Trefwoorden: sheets conferentie SATB2 2024, gentherapie, AAV-technologie, dr. Lisowski